奥来恩专家解读 | FDA孤儿药认定趋势和2022年上半年情况深度分析

第41期 / 本文由奥来恩团队原创

为了鼓励罕见病（Rare Disease）治疗药物的研发，FDA设立了相应的孤儿药认定程序，旨在激励新药研发公司对孤儿药产品的研发热情、加快新药上市，从而造福患者。

中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药

孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD）是FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病（Rare Disease）的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定，有关ODD详见《奥来恩专家解读》第8期。本期《奥来恩专家解读》中，我们对过去10年FDA ODD情况进行分析，并着重对2022年上半年（1月至6月）FDA ODD情况以及相应罕见病类型进行介绍。

01.FDA ODD 10年回顾分析与2022上半年获批情况

在过去10年中（即从2012年至2021年），FDA共批准了3638项ODD申请，且获批数量总体呈现上升趋势。特别是近5年（2017-2021年），ODD获批数量较2012年相比，平均增加了1倍（增加比例为76%-153%）。

图1. 2011-2021年药物获得FDA孤儿药认定情况

2022年FDA ODD获批数量呈现增加趋势，仅2022年上半年（截至6月30日），共计198项申请成功获得ODD（详见图2）。

图2. 2022年1-6月FDA孤儿药认定情况

02.2022上半年FDA ODD相关罕见病分类情况

在2022年上半年获得FDA ODD的198项申请中，小分子化学药物有102项（占比为51.5%），生物制品有96项（占比为48.5%），二者申请数量大致相当。从获得ODD的药物罕见病类型来看，申请数排在前6位分别是肿瘤、神经系统疾病、内分泌、营养或代谢疾病、发育异常、血液或造血器官疾病、以及免疫系统疾病，分别有91、28、20、12、11及7项申请。而睡眠-觉醒障碍类、精神、行为或发育障碍类、妊娠、分娩或产褥期、以及皮肤疾病类的申请最少，均只有1项（详见图3）。特别值得关注的是，在这些FDA ODD罕见病中有15个被列入了国内的第一批罕见病目录，如肌萎缩侧索硬化、天使综合征和特发性肺纤维化等。

图3. 2022年1-6月获得FDA ODD的申请罕见病分类情况

03.2022上半年中国公司申请FDA ODD情况

在2022年上半年的198项ODD中，共有12家中国制药公司（以地址位于中国大陆统计）申请获得了FDA ODD，其中包括天境生物、合源生物、本导基因等，具体见下表。中国制药公司获得FDA ODD仅为6%。

对于新药研发公司来说，药物获得FDA ODD可以享受政策上相对应的福利，例如，药物获批上市后享有7年市场独占权（Marketing Exclusivity）、免除NDA/BLA申请费（PDUFA，目前近300万美金）、临床研究费用享受25%税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求等。近3年（2019-2021年）FDA CDER批准的新药中，有近50%新药获得ODD。由此可见，孤儿药认定在新药研发中占据重要地位。对于更多的中国创新药研发公司来说，还亟待重视获得孤儿药认定助力新药研发的策略。我们在后续《奥来恩专家解读》里将详细介绍孤儿药的研发策略，敬请关注。

信息来源：
[1]. 奥来恩专家解读：FDA孤儿药认定-新药研发与审评的加速通道系列之五。https://mp.weixin.qq.com/s/4OAmFQ6TSNsdsq8On7swgg
[2]. FDA Website: Search Orphan Drug Designations and Approvals. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
[3]. WHO Website: 用于死因与疾病统计的ICD-11。https://icd.who.int/browse11/l-m/zh
[4]. 关于公布第一批罕见病目录的通知。http://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm