第11期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按：
中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药
2023年1月10日，FDA药物评价与研究中心（CDER）发布了2022年新药批准总结报告。2022年共有37种新药上市，新药获批数量明显减少，较2021年获批的50种新药降低了26%，甚至低于过去10年（2013年-2022年）的新药获批平均数43种（见下图1）。
图1. 2013年-2022年FDA CDER批准新药概况
在CDER批准的37种新药中，包括了新分子实体（New Molecular Entities，NMEs）和新的治疗用生物制品（New Therapeutic Biological Products）。其中，20种新药（占比54%）被CDER认定为首创药物（First-in-Class）。此外，25种新药（占68%）通过在美国获得FDA批准后实现了全球首次上市。在获批的37种新药中，共有24种新药（占65%）借助了一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道（Expedited Program）获得批准上市，包括快速通道认定（Fast Track Designation，FTD）、突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）、优先审评（Priority Review，PR）以及加速批准（Accelerated Approval，AA）。
2022年获得孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD）的新药依然保持相对较高的比例，为54%（20种），较2021年增加2%。然而，与2021年相比，借助FDA创新药研发与审评加快通道获批上市的新药比例减少6%（68%比74%）。值得关注的是，2022年获批新药中有35%（13种）获得了FDA突破性疗法认定，较2021年相比上升了7%。但是其他FDA加快通道认定的数量与比例，较2021年相比，都有所降低。其中仅16%（6种）新药获得了FDA加速批准（AA），对比2021年下降了12%；57%（21种）新药获得优先审评认定（PR），较2021年下降了11%；32%（12种）新药获得了快速通道认定（FTD），较2021年下降了4%。2021年CDER新药批准情况分析详见《奥来恩专家解读》第27期。另一个值得关注的是，生物类似药（Biosimilar）和可互换性生物类似药（Interchangeable Biosimilar）的批准。自2015年起至今，CDER共批准了40种生物类似药，对应11种不同的参照药。而仅2022年，CDER就批准了7种新的生物类似药，其中2种是可互换性生物类似药，即患者可以在没有医生处方介入的情况下，将这两种生物类似药作为参照药的替代产品使用。尽管2022年FDA CDER新药获批数量减少，但是CDER收到的新药申请数量与过去几年相似，甚至高于历史申报数据，这表明创新药研发并未因疫情停滞，始终保持强大的活力。特别是，多种获批新药针对罕见病（Rare Disease）的治疗，包括转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、广泛性脓疱性银屑病等，将有助于解决未满足的临床需求，改善患者的生活质量。让我们期待2023年更多的创新药物获批！
点击查看：
[1]. FDA website. FDA Approved Many New Drugs in 2022 That Will Improve the Lives of Patients and Consumers. January 2023.
[2].《奥来恩专家解读》第27期：2021年FDA CDER批准新药的分析-创新药获得FDA批准的加快通道。2022年01月10日。
