奥来恩编者按
为支持孤儿药开发，提高患者用药可及性，FDA不断加大孤儿药的审评力度。在最近5年（2018-2022年），CDER共批准了132款孤儿药，与2013-2017年相比增加了78.4%。此外，FDA还发布了相关指南，如《用于治疗罕见病的基因疗法》；启动了罕见病相关计划，如2022年启动的加速罕见病治愈（Accelerating Rare disease Cures, ARC）计划，以期解决罕见疾病患者未满足的临床需求。FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在接受采访时也表示FDA将鼓励加速批准罕见病药物，详见《奥来恩药政前沿》（第30期）。
今年9月29日，FDA又公布了新的罕见病试点计划（Pilot Program）—支持推进罕见病治疗的临床试验（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics，START）的详细内容。
这一计划旨在提供一种解决临床问题的机制，不让临床问题推迟或阻碍新药或生物制品关键阶段的进程。申请人通过增加与FDA的定期沟通获得更多解决产品的开发问题的建议，包括但不限于临床试验设计、对照组的选择和患者群体选择的微调、进一步加快罕见病药物的开发。
该计划将面向那些由CBER或CDER监管的产品，其新药申请（IND）处于激活状态且正在进行临床试验。但CBER和CDER评估在研产品是否符合试点项目的标准有所不同。CBER监管的产品必须是细胞或基因治疗（CGT）产品，用于解决罕见病或严重疾病（在患病前十年就可能导致患者严重残疾或死亡的严重疾病）未满足的临床需求；而CDER要求必须是用于治疗罕见神经退行性疾病的产品，包括罕见的遗传代谢类型。
FDA将于2024年1月2日至3月1日期间接受START计划的项目申请。FDA将根据申请人的申请准备程度（如申请人证明其可将研发产品推向上市）为每个中心挑选不超过3个申请项目。
入选START试点计划后，申请人至少会获得一次初始会议（审查项目特点，讨论支持上市申请的途径和申请人提出的具体问题），而后根据计划或需要进行持续的邮件或电话沟通。当申请人的开发项目到达重要里程碑时，如关键临床试验阶段或递交上市申请前（pre-BLA/pre-NDA会议）阶段，该试点计划结束。此外，FDA会对试点项目进行评估并获得申请人的反馈。这些反馈意见将用于识别罕见病药物开发中的知识差距，并开发公开可用的资源，为那些设计和开展罕见病药物开发的申请人提供有关临床试验设计相关的监管考量。
CBER主任Peter Marks博士表示FDA希望通过这一试点项目洞察如何更好地促进治疗罕见病潜在“救命疗法（Life-saving Therapy）”的有效开发，并帮助申请人获得高质量、具有说服力的数据以支持未来上市申请。
奥来恩将会为您带来FDA及其他监管机构更多药政法规动态，欢迎大家订阅《奥来恩药政前沿》。大家对本期主题感兴趣可以在评论区提问并讨论，评论热度最高的送出精美礼品，并且抽1个转发送礼品，欢迎大家积极讨论与转发。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流（邮箱：bd@aleonpharma.com；手机：17761872613）。
参考来源：
[1] FDA Website. FDA Launches Pilot Program to Help Further Accelerate Development of Rare Disease Therapies. September 29,2023.
[2]《奥来恩药政前沿》第30期：治疗罕见病的细胞与基因治疗产品的临床研发与加速批准。2023年9月27日。
