第38期/本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按：
11月27日，SpringWorksTherapeutics公司的OGSIVEOTM（Nirogacestat）片剂获得FDA批准，成为首款用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤（Desmoid Tumors，DT）成人患者的药物。OGSIVEOTM是一种口服的选择性小分子γ分泌酶抑制剂。针对此适应症，OGSIVEOTM 获得了FDA的优先审评、突破性疗法、快速通道和孤儿药（ODD）认定。
DT是软组织肉瘤的一种罕见亚型，为非癌性，但可能具有局部侵袭性。肿瘤可能侵犯周围的结构和器官，导致疼痛、活动困难以及生活质量下降。尽管手术切除历来是首选的治疗方法，但肿瘤复发或切除后出现其他健康问题的风险很高。因此，系统疗法（针对整个身体的肿瘤治疗）正在临床试验中得到日益广泛的评估。
FDA肿瘤卓越中心主任兼药物评价与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士表示：“FDA继续致力于解决未满足的医疗需求，并推动开发罕见肿瘤的安全有效疗法”。他说：“硬纤维瘤是一种罕见的肿瘤，可导致严重疼痛和残疾。今天的批准将为患者提供除手术和放疗之外的首个其他疗法选择。”
OGSIVEOTM 的获批是基于一个国际多中心、随机双盲对照的III期临床试验（DeFi试验）的积极结果。试验共包含142名患有进展性硬纤维瘤且无法接受手术的成年患者，患者被随机分配接受150 mg的OGSIVEOTM或安慰剂，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
结果显示，DeFi试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要疗效终点。与安慰剂相比，OGSIVEOTM在PFS方面出现具有临床意义和统计学意义的显著改善，且患者的疼痛评估报告也支持OGSIVEOTM组的PFS结果。此外，两组之间的客观缓解率（ORR）也存在统计学差异，OGSIVEOTM组的ORR为41%，远高于安慰剂组的8%。试验中最常见的副作用（至少在15%的患者中观察到）是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。
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参考来源：
[1] FDA. FDA Website: FDA Approves First Therapy for Rare Type of Non-Cancerous Tumors. November 27, 2023. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors?utm_medium=email&utm_source=govdelivery.
[2] SpringWorks Therapeutics. SpringWorks Therapeutics Website: SpringWorks Therapeutics Announces FDA Approval of OGSIVEO™ (nirogacestat) as the First and Only Treatment for Adults with Desmoid Tumors. November 27, 2023. https://springworkstx.com/.
