第44期/本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按：
2024年1月8日，FDA药物评价与研究中心（CDER）发布了2023年新药批准年度报告。2023年共有55种新药批准上市，获批数量创近5年新高，尤其是与2022年获批37种新药相比，增加了48.6%，同时也超过过去10年（2014年-2023年）的新药获批平均数46种（见下图1）。
图1. 2014 - 2023年FDA CDER新药批准概况
CDER批准的55种新药，包括38种新分子实体（NewMolecular Entities，NMEs）和17种新的治疗用生物制品（New Therapeutic Biologics）。其中，20种新药（占比36%）为首创药物（First-in-Class）。此外，35种新药（占比64%）通过在美国获得FDA批准实现了全球首次上市。
在2023年获批上市的新药中，获得FDA孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD）的数量为28种，占比高达51%，其绝对数量远大于2022年的20种，但是在获批上市的新药中的占比却十分相似（54%）。
此外，在获批的55种新药中，共有36种新药通过一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道（Expedited Program）获得批准上市，其绝对数量相较于2022年（24种）明显提高，但是占比没有变化，均为65%。具体的加快通道包括：快速通道认定（Fast Track Designation，FTD）、突破性疗法认定（BreakthroughTherapy Designation，BTD）、优先审评（PriorityReview，PR）以及加速批准（Accelerated Approval，AA）。
值得关注的是，2023年获批新药中有25种（占比45%）获得了FTD，较2022年相比增加了13种，占比也增加了13%；而获得BTD的数量和比例都明显下降了，2023年仅9种（占比16%）的新药获得了BTD，对比2022年减少了4种，占比下降了19%。与2022年相比，2023年新药获得PR和AA的数量都有所增加，但是占比波动幅度很小，2023年获批新药中有31种（占比56%）获得了PR，较2022年增加了10种，占比仅减少了1%；有9种（16%）获得了AA，对比2022年增加了3种，比例均为16%，详见图2。2022年FDA CDER新药批准情况分析详见《奥来恩药政前沿》第11期。
图2. 2022年与2023年FDA CDER批准新药获得加快通道数量对比
2023年获批上市的55种新药中，肿瘤领域的治疗药物（包括PSMA靶向PET影像剂）占比最高（27%），数量有15种，对比2022年数量上增加了6种，占比增加了3%。另一个值得关注的是2023年CDER在治疗阿片类药物过量使用领域也小有成就，三种治疗过量使用阿片类药物的逆转药物无需处方即可获得。CDER还批准了逆转阿片类药物过量使用的药物和治疗阿片类药物使用障碍的药物的新剂型。
总体来说，2023年FDACDER新药获批数量较2022年明显增加，且覆盖的疾病和适应症非常广泛，有许多是针对治疗选择较少或无治疗选择的罕见病，如Friedreich共济失调、念珠菌病和侵袭性念珠菌病、雷特综合征、CHAPLE病、套细胞淋巴瘤、鼻咽癌等，这将有助于解决未满足的临床需求，延长患者的生存时间和提高生活质量。让我们期待2024年更多的创新药物获批！
奥来恩将会为您带来FDA及其他监管机构更多药政法规动态，欢迎大家订阅《奥来恩药政前沿》。大家对本期主题感兴趣可以在评论区提问并讨论，评论热度最高的送出精美礼品，并且抽1个转发送礼品，欢迎大家积极讨论与转发。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流（邮箱：bd@aleonpharma.com；手机：17761872613）。
