第71期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
FDA在6月发布的《提高临床研究中代表性不足人群招募的多样性行动计划》指南草案（具体内容参见《奥来恩药政前沿》第60期），阐明了需要提交多样性行动计划（Diversity Action Plan，DAP）的产品类型、计划内容、提交DAP的时间安排，以及如何在DAP中考虑种族、族群、性别与年龄等因素。自指南草案发布以来，FDA收到了超过130条反馈意见。在这些反馈中，利益相关者希望了解哪些类型的研究需要提交DAP、人口统计数据收集类别的一致性和DAP要求在全球试验中的适用性信息、以及申请人无法满足DAP要求的后果。以下为反馈意见中指出的关键问题。
生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization，BIO）指出FDA应该提供一个按种族、族群、性别和年龄等必要类别进行细分的招募目标的示例。这将有助于阐明FDA对DAP预期的要求，尤其是对于之前不常被申请人使用的招募目标类别
医疗器械制造商协会（Medical Device Manufacturers Association，MDMA）指出指南草案没有提供如何解决数据收集问题和数据差距的案例。在一些管辖区中，某些人口统计信息是不允许收集的，或者可能仅限于收集某些申请人能够招募的人群信息。
除了数据收集和数据使用实践之外，非美国国家的种族和族群术语可能会有所不同，这会给DAP的开发带来问题。美国药物研究与制造商协会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，PhRMA）建议FDA在最终指南中定义关键术语，并启动一个程序以实现这些术语的长期国际协调。
评论者要求FDA扩大在DAP中收集数据的范围。美国儿科学会（The American Academy of Pediatrics）虽然赞同了FDA对其他因素的考虑，如地理位置和社会经济地位，但这些目前“在自愿性指南中是可选的考虑因素”。除了要求明确的种族、族群、性别和年龄分类外，他们还要求FDA考虑语言、保险状况、残疾和移民身份等因素。
许多评论者要求FDA明确DAP的某些要求，例如新药的定义、FDA要求提交DAP的关键研究以及一个DAP是否适用于多个研究。
妇女健康研究协会（Society for Women’s Health Research，SWHR）在评论中表达了他们对在指南中纳入性别作为一个生物学变量的支持。SWHR鼓励FDA解释有关生物性别与性别认同的术语。清晰且标准化的定义将有助于确保研究与监管过程的一致性，从而进行更准确的数据收集与分析。这不仅有助于确保社会包容性，还将有助于确保研究的准确性与精确性。
评论者强调了社区合作是识别和招募多样化人群患者的关键问题。美国医学协会（American Medical Association）表示，FDA应鼓励申请人在试验设计早期、研究的各个阶段以及结果报告中，定期咨询益利相关者，如社区领导、患者倡导组织、学术机构和当地卫生组织等。
评论者要求FDA详细说明如何将指南应用于全球试验。BIO表示，根据美国的患病率和发病率而非当地的人口统计数据和患者的直接需求来制定全球招募计划，这对申请人来说可能是不切实际的，原因有很多，包括FDA指出的全球人口描述语言缺乏统一性。
FDA在指南草案中并未说明申请人无法满足招募目标的后果。美国老年医学会（American Geriatrics Society）指出通过在申请人试验的年度审查中进行招募分析，能够最好地确保问责，并对未能达到最终招募目标的潜在后果进行评估。关于未能达到招募目标的可能性，先进医疗技术协会（AdvaMed）请求FDA就应如何减轻这种结果给申请人提供建议与示例。
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