第68期 / 本文由奥来恩药政策略、临床卓越中心（CCE）及CMC团队原创
CBER的2025年指南议程清晰地展现了FDA在生物制品监管中的趋势：以现代化推动效率提升、以创新驱动技术突破、以安全性保障患者利益。这些趋势将塑造未来生物制品的开发方向，同时为药物研发与制造行业带来新的机遇与挑战。
生物制品在医疗领域的应用日益广泛，愈来愈多的创新疫苗和细胞与基因疗法（CGT），为治疗许多复杂疾病带来了新的希望。然而，随着技术的快速发展，监管机构面临着新的挑战。2025年1月，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）公布了《2025年拟发布行业指南计划》（Guidance Agenda: Guidance Documents CBER is Planning to Publish During Calendar Year 2025），明确提出了未来一年的重点方向与关注点，突出FDA对生物制品领域安全性、创新和制造进展的高度重视，展现了FDA在生物制品监管中的趋势 — 现代化、创新驱动与安全性提升。这些指南共有21份，将为CBER监管以及工业界产品的开发和制造提供重要建议，并进一步阐明FDA的监管预期，为行业的规范化发展提供明确指导（详见表1）。
表1. 2025年FDA CBER拟发布的行业指南
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Category |
Title of Guidance for Industry |
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Blood and Blood Components (5) |
Considerations for the Development of Blood Collection, Processing, and Storage Systems for the Manufacture of Blood Components Using the Buffy Coat Method |
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Collection of Platelets by Automated Methods (Draft) |
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Recommendations for Testing Blood Donations for Hepatitis B Surface Antigen (Draft) |
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Revised Recommendations to Reduce the Risk of Transfusion-Transmitted Malaria (Draft) |
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Recommendations for the Evaluation of Blood Collection, Processing, and Storage Devices Using Non-Di(2-ethylhexyl) Phthalate (non-DEHP) Materials (Draft) |
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Therapeutic Products (14) |
Frequently Asked Questions - Cell and Gene Therapy Products |
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Considerations for the Use of Human- and Animal-Derived Materials and Components in the Manufacture of Cell and Gene Therapy and Tissue-Engineered Medical Products |
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Safety Testing of Human Allogeneic Cells Expanded for Use in Cell-Based Medical Products |
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Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products |
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Accelerated Approval of Human Gene Therapy Products for Rare Diseases (Draft) |
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Use of Platform Technologies in Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing (Draft) |
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Potency Assessment of Therapeutic Vaccines (Draft) |
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Post Approval Methods to Capture Safety and Efficacy Data for Cell and Gene Therapy Products (Draft) |
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Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Mycobacterium tuberculosis by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps) |
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Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Disease Agents Associated with Sepsis for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps) |
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Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Human Immunodeficiency Virus (HIV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps) (Draft) |
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Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis C Virus (HCV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps) (Draft) |
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Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus (HBV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps) (Draft) |
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Recommendations for Determining Eligibility of Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps) (Draft ) |
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Other (2) |
Standardized Format for Electronic Submission for Marketing Applications Content for the Planning of Bioresearch Monitoring (BIMO) Inspections for Center for Biologics Evaluation and Research Submissions |
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Recommendations for Validation and Implementation of Alternative Microbial Methods for Testing of Biologics (Draft) |
2025年，FDA CBER将血液及血液成分的制备现代化作为重点之一，强调了血液及血液成分的采集、处理和储存的现代化与安全性以及新技术的应用，例如用于血液成分制造的Buffy Coat法和血小板采集的自动化方法等，不仅能够提高生产效率，而且还能减少血液产品制造中的人为错误，从而提升血液制品的安全性。CBER正在更新针对乙型肝炎和疟疾等传染病原的血液捐赠或输血检测的建议，进一步强化血液安全标准。FDA正在通过技术革新和流程优化，推动传统生物制品制备的现代化转型，不仅有助于提高产品质量，而且满足日益增长的医疗需求。
细胞与基因疗法是近年来生物医药领域最受瞩目的创新方向之一。CBER指南议程强调了细胞与基因治疗产品的重要性，拟发布多份指南以支持这一快速发展领域的创新与安全性。考虑到细胞与基因产品生产过程的复杂性和检测方法开发的挑战性，这些拟发布的指南，涵盖了采用人类基因编辑技术的基因治疗产品中平台技术的使用，以及治疗性疫苗的效力评估（Potency Assessment）等内容。CBER还提出了针对微生物测试方法的更新建议。例如，FDA正在推动关于生物制品测试的替代微生物方法的应用，以加速新生物制品的开发。同时，CBER计划发布针对治疗罕见病的人类基因治疗产品的加速批准的重要指南，以加速罕见病治疗产品的开发与上市。这些举措表明，FDA正在积极支持细胞与基因疗法的创新，同时确保这些前沿技术的开发在安全可控的框架内进行。这种兼顾加速创新与确保安全的监管策略，将为患者带来更多突破性治疗选择。
安全性始终是FDA监管的核心。在2025 CBER拟发布的指南中，包含一系列产品质量控制与安全性相关的主题。例如，用于细胞治疗产品的人同种异体扩增细胞的安全性检测、降低疾病传播风险以及供体（捐献者）资格的确定、细胞和基因治疗产品及组织工程医疗产品生产中人源性与动物源性材料与组分的使用考量、CGT产品批准后安全性与有效性数据采集方法等。此外，FDA还强调了电子提交的标准化，旨在提高监管效率并减少申请人的负担。这些举措表明，FDA正在通过优化测试方法和简化监管流程，进一步提升生物制品的安全性。同时，生物研究监测（BIMO）检查计划的电子提交的格式标准化推广也反映了FDA在数字化转型方面的努力。
FDA CBER通过其2025年指南议程，反映了FDA在生物制品领域推动创新、确保安全并实现监管流程现代化的趋势。FDA对细胞与基因疗法和血液产品的安全性以及高效制造流程的关注，体现了通过开发安全有效的生物制品来促进公共健康的决心。
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