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奥来恩药政前沿 | 美国FDA 2024年肿瘤药审批分析

发布时间:2025-06-20

第88期 / 本文由奥来恩团队原创

奥来恩编者按

回顾整个2024年,美国FDA批准了多种用于治疗癌症的新药物,涵盖小分子抑制剂(Small-Molecule Inhibitors)、免疫检查点抑制剂(Immune-Checkpoint Inhibitors,ICIs)、双特异性抗体、抗体偶联药物(Antibody–Drug Conjugates,ADCs),以及细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy,CGT)产品。监管重点集中于加速批准计划、上市后试验的及时完成、召开肿瘤药物咨询委员会(ODAC)会议以及公开透明地讨论复杂的监管问题,并通过与肿瘤学届的积极合作,推动肿瘤药物的开发进程。

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2024年美国FDA批准的肿瘤药物类型及审批途径

2024年,FDA批准的肿瘤药物适应症广泛,包括但不限于妇科癌症、泌尿生殖系统癌症、肺癌、胃肠道癌症、乳腺癌、甲状腺癌、白血病、淋巴瘤以及骨髓增生异常综合征。批准的药物类型包括19种新分子实体或生物制品、60项针对已批准产品和/或新剂型的新增或修订适应症,还有10种通过505(b)(2)途径获批的产品(即至少部分获批所需信息来源于非申请人开展的研究,或者未获得引用权的研究)或作为生物类似药获批的产品。


 2024年美国FDA批准的补充适应症

FDA还批准了多项补充适应症,为原适应症之外的恶性肿瘤患者提供了更多治疗选择:

1)2种靶向药物获得不限癌种的批准(Tissue-Agnostic Approval),该批准基于预测性生物标志物的存在,而非肿瘤组织学类型。

2)4种ADCs、3种双特异性抗体、23种激酶抑制剂、11种静脉注射ICIs、5种嵌合抗原受体T细胞(Chimeric Antigen Receptor T cell,CAR-T)疗法、3种聚合酶抑制剂、2种溶细胞抗体和1种放射性配体疗法的新适应症。

3)2种新皮下注射剂型,为ICIs提供了新的给药途径。


加速批准途径仍是FDA在肿瘤领域监管重点

加速批准(Accelerated Approval)仍是FDA在肿瘤药物审批中的重要途径,共有17项加速批准于2024年通过。加速批准要求申请人及时完成上市后的确证性试验,2024年有8项此前获得加速批准的药物因完成确证性试验而转为常规批准。而对于未能证实临床获益的药物,FDA也加快撤回其适应症。2024年有5种此类药物被撤回特定适应症。


FDA通过行业指南明确药物研发的监管重点与考量

FDA通过发布行业指南,向公众展示其在肿瘤药物开发中的重要监管考量。2024年,FDA肿瘤卓越中心(OCE)发布了11份指南文件,其中包括3份终版指南和8份指南草案,涉及主题包括循环肿瘤DNA在早期实体瘤药物研发中的应用、毒性评估和患者报告结局(PROs)的考量、剂量优化、针对特定癌种的药物开发考量、肿瘤临床试验的入组标准、制定能提高美国人群代表性的患者招募计划,以及在国际多中心临床试验(MRCT)中生成证据的相关考量。


面对FDA在2024年肿瘤药物审批中展现出的监管重点与趋势,奥来恩根据多年积累的丰富专业知识与成功实战经验,能够为您提供全方位的支持服务,包括临床试验设计与优化、加速批准策略设计与实施、上市后确证性研究的规划与监管沟通、505(b)(2)途径产品的开发路径建议、不限癌种适应症的申报准备、生物标志物策略制定、以及新型药物(如双特异性抗体、ADC、CGT产品)的非临床、CMC与临床开发支持,助力新药公司高效应对监管挑战、缩短产品开发周期、加速创新药物上市进程。


奥来恩将会为您带来FDA及其他监管机构更多药政法规动态,欢迎大家订阅《奥来恩药政前沿》。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流!(邮箱:bd@aleonpharma.com;手机:17761872613)。

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