第88期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
回顾整个2024年，美国FDA批准了多种用于治疗癌症的新药物，涵盖小分子抑制剂（Small-Molecule Inhibitors）、免疫检查点抑制剂（Immune-Checkpoint Inhibitors，ICIs）、双特异性抗体、抗体偶联药物（Antibody–Drug Conjugates，ADCs），以及细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，CGT）产品。监管重点集中于加速批准计划、上市后试验的及时完成、召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议以及公开透明地讨论复杂的监管问题，并通过与肿瘤学届的积极合作，推动肿瘤药物的开发进程。
- 2024年美国FDA批准的肿瘤药物类型及审批途径
2024年，FDA批准的肿瘤药物适应症广泛，包括但不限于妇科癌症、泌尿生殖系统癌症、肺癌、胃肠道癌症、乳腺癌、甲状腺癌、白血病、淋巴瘤以及骨髓增生异常综合征。批准的药物类型包括19种新分子实体或生物制品、60项针对已批准产品和/或新剂型的新增或修订适应症，还有10种通过505（b）（2）途径获批的产品（即至少部分获批所需信息来源于非申请人开展的研究，或者未获得引用权的研究）或作为生物类似药获批的产品。
- 2024年美国FDA批准的补充适应症
FDA还批准了多项补充适应症，为原适应症之外的恶性肿瘤患者提供了更多治疗选择：
1）2种靶向药物获得不限癌种的批准（Tissue-Agnostic Approval），该批准基于预测性生物标志物的存在，而非肿瘤组织学类型。
2）4种ADCs、3种双特异性抗体、23种激酶抑制剂、11种静脉注射ICIs、5种嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T cell，CAR-T）疗法、3种聚合酶抑制剂、2种溶细胞抗体和1种放射性配体疗法的新适应症。
3）2种新皮下注射剂型，为ICIs提供了新的给药途径。
- 加速批准途径仍是FDA在肿瘤领域监管重点
加速批准（Accelerated Approval）仍是FDA在肿瘤药物审批中的重要途径，共有17项加速批准于2024年通过。 加速批准要求申请人及时完成上市后的确证性试验，2024年有8项此前通过加速批准获得加速批准的因完成确证性试验而转为常规批准。而对于未能证实临床获益的药物，FDA也加快撤回其适应症。2024年有5种此类药物被撤回特定适应症。
- FDA通过行业指南明确药物研发的监管重点与考量
FDA通过发布行业指南，向公众展示其在肿瘤药物开发中的重要监管考量。2024年，FDA肿瘤卓越中心（OCE）发布了11份指南文件，其中包括3份终版指南和8份指南草案，涉及主题包括循环肿瘤DNA在早期实体瘤药物研发中的应用、毒性评估和患者报告结局（PROs）的考量、剂量优化、针对特定癌症种的药物开发考量、肿瘤临床试验的入组标准、制定能提高美国人群代表性的患者招募计划，以及在全球多区域临床试验（MRCT）中生成证据的相关考量。
面对FDA在2024年肿瘤药物审批中展现出的监管重点与趋势，奥来恩根据多年积累的丰富专业知识与成功实战经验，能够为您提供全方位的支持服务，包括临床试验设计与优化、加速批准策略设计与实施、上市后确证性研究的规划与监管沟通、505（b）（2）途径产品的开发路径建议、不限癌种适应症的申报准备、生物标志物策略制定、以及新型药物（如双特异性抗体、ADC、CGT产品）的非临床、CMC与临床开发支持，助力新药公司高效应对监管挑战、缩短产品开发周期、加速创新药物上市进程。
奥来恩将会为您带来FDA及其他监管机构更多药政法规动态，欢迎大家订阅《奥来恩药政前沿》。大家对本期主题感兴趣可以在评论区提问并讨论，评论热度最高的送出精美礼品，并且抽1个转发送礼品，欢迎大家积极讨论与转发。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流（邮箱：bd@aleonpharma.com；手机：17761872613）。
参考来源：
[1] Agrawal S, Park E, Kluetz PG. FDA approvals in 2024: new options for patients across cancer types and therapeutic classes. Nat Rev Clin Oncol. 2025 Apr 11.
