奥来恩编者按
回顾整个2024年，美国FDA批准了多种用于治疗癌症的新药物，涵盖小分子抑制剂（Small-Molecule Inhibitors）、免疫检查点抑制剂（Immune-Checkpoint Inhibitors，ICIs）、双特异性抗体、抗体偶联药物（Antibody–Drug Conjugates，ADCs），以及细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，CGT）产品。监管重点集中于加速批准计划、上市后试验的及时完成、召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议以及公开透明地讨论复杂的监管问题，并通过与肿瘤学届的积极合作，推动肿瘤药物的开发进程。
2024年美国FDA批准的肿瘤药物类型及审批途径
2024年，FDA批准的肿瘤药物适应症广泛，包括但不限于妇科癌症、泌尿生殖系统癌症、肺癌、胃肠道癌症、乳腺癌、甲状腺癌、白血病、淋巴瘤以及骨髓增生异常综合征。批准的药物类型包括19种新分子实体或生物制品、60项针对已批准产品和/或新剂型的新增或修订适应症，还有10种通过505（b）（2）途径获批的产品（即至少部分获批所需信息来源于非申请人开展的研究，或者未获得引用权的研究）或作为生物类似药获批的产品。
2024年美国FDA批准的补充适应症
FDA还批准了多项补充适应症，为原适应症之外的恶性肿瘤患者提供了更多治疗选择：
1）2种靶向药物获得不限癌种的批准（Tissue-Agnostic Approval），该批准基于预测性生物标志物的存在，而非肿瘤组织学类型。
2）4种ADCs、3种双特异性抗体、23种激酶抑制剂、11种静脉注射ICIs、5种嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T cell，CAR-T）疗法、3种聚合酶抑制剂、2种溶细胞抗体和1种放射性配体疗法的新适应症。
3）2种新皮下注射剂型，为ICIs提供了新的给药途径。
加速批准途径仍是FDA在肿瘤领域监管重点
加速批准（Accelerated Approval）仍是FDA在肿瘤药物审批中的重要途径，共有17项加速批准于2024年通过。加速批准要求申请人及时完成上市后的确证性试验，2024年有8项此前获得加速批准的药物因完成确证性试验而转为常规批准。而对于未能证实临床获益的药物，FDA也加快撤回其适应症。2024年有5种此类药物被撤回特定适应症。
FDA通过行业指南明确药物研发的监管重点与考量
FDA通过发布行业指南，向公众展示其在肿瘤药物开发中的重要监管考量。2024年，FDA肿瘤卓越中心（OCE）发布了11份指南文件，其中包括3份终版指南和8份指南草案，涉及主题包括循环肿瘤DNA在早期实体瘤药物研发中的应用、毒性评估和患者报告结局（PROs）的考量、剂量优化、针对特定癌种的药物开发考量、肿瘤临床试验的入组标准、制定能提高美国人群代表性的患者招募计划，以及在国际多中心临床试验（MRCT）中生成证据的相关考量。
面对FDA在2024年肿瘤药物审批中展现出的监管重点与趋势，奥来恩根据多年积累的丰富专业知识与成功实战经验，能够为您提供全方位的支持服务，包括临床试验设计与优化、加速批准策略设计与实施、上市后确证性研究的规划与监管沟通、505（b）（2）途径产品的开发路径建议、不限癌种适应症的申报准备、生物标志物策略制定、以及新型药物（如双特异性抗体、ADC、CGT产品）的非临床、CMC与临床开发支持，助力新药公司高效应对监管挑战、缩短产品开发周期、加速创新药物上市进程。
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