奥来恩药政前沿 | 2024年EMA年度报告重点解读

新药审批成果：2024年EMA共推荐了114种人用新药上市，创历史新高。其中46种含有全新活性物质，适应症包括早期阿尔茨海默病、血友病B等，涵盖16种罕见病。肿瘤领域仍是行业热点，共有28个产品获批上市。

药物加快通道：3种药物通过加速审评（Accelerated Assessment）获得上市许可推荐，8种药物取得附条件上市许可（Conditional Marketing Authorisation），4种药物经例外审批（Exceptional Circumstances）获批，6种药物获得优先药物（PRIority Medicine，PRIME）资格认定并获批上市。

安全性监测：基于新的安全性数据，2024年EMA共更新了401种集中授权药物的产品信息。药物警戒风险评估委员会（Pharmacovigilance Risk

Assessment Committee’s，PRAC）每年发布的安全性警告建议，也会被纳入数千种国家授权产品（Nationally Authorised Products，NAPs）的产品信息中，如CAR-T细胞药物、氟喹诺酮类抗生素和GLP-1受体激动剂等药品的重要安全建议。

推进临床试验数字化：EMA的临床试验信息系统（Clinical Trials Information System，CTIS）将成为WHO国际临床试验注册平台（International Clinical Trials Registry Platform，ICTRP）的一级注册中心（Primary Registry），超过8600项临床试验已在CTIS平台公开，所有临床试验数据都需遵循更严格的透明度规则。

应用真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）：2024年EMA发布了2份关于数据源和研究的公开真实世界数据（Real-World Data，RWD）目录，并制定了RWD相关指南。此外，RWD试验通过数据分析和真实世界查询网络（Data Analysis and Real World Interrogation Network，DARWIN EU）、EMA框架合同，以及内部专家这3种途径，实现了研究数量持续增长，截至2024年年底，通过DARWIN EU完成或正在进行的研究已达47项。

安全使用AI技术：2024年初，EMA与欧盟成员国药品管理局负责人（Heads of Medicines Agencies，HMA）联合发布《2023-2028年人工智能多年度工作计划》，旨在帮助欧洲药品监管网络（European Medicines Regulatory Network，EMRN）在监管和医疗领域充分利用AI带来的机遇。例如3月份推出的一款名为“Scientific Explorer”的AI工具，帮助欧盟监管机构从数千份科学建议中高效获取信息，从而简化工作、支持决策并节省时间。

欧盟内部协作：EMA与HMA联合发布了《欧盟药品监管机构网络2028年战略草案》（European Medicines Agencies Network Strategy，EMANS），旨在应对监管和技术领域的变革挑战。此外，EMA将AI虚拟社区升级为EUAN（EU agencies）AI工作组，该工作组已实现多项战略目标，包括评估AI成熟度、梳理应用场景，以及制定切实可行的计划等。

国际外部合作：EMA成为首个获得“WHO认证机构（WHO Listed Authority，WLA）”认定的区域性监管体系，启动支持非洲药品管理局（African Medicines Agency，AMA）的五年合作项目，牵头国际药品监管机构联盟（International Coalition of Medicines Regulatory Authoritie，ICMRA）应对抗菌药物耐药性、全球健康威胁等问题。