第114期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
5月20日，欧洲药品管理局（EMA）联合欧盟委员会（EC）及药品监管机构负责人组织（HMA），正式发布欧盟及欧洲经济区（EEA）首份临床试验季度进展报告。该报告旨在阐明欧盟吸引更多临床试验落地、提升新型疗法可及性的进展，相关目标由欧盟于2025年设定。
2026年Q1临床试验申请与获批情况
本次报告基于2026年1-3月临床试验信息系统（Clinical Trials Information System，CTIS）的数据，涵盖欧盟临床试验申请（Clinical Trial Application，CTA）的多项细节与统计数据。
报告显示，2026年第一季度CTIS月均新增临床试验申请208项，这些申请自提交至决策的中位时长为118天。此外，共有21项含先进疗法药物（Advanced Therapy Medicinal Product，ATMP）的临床试验获批，自2022年1月31日至2026年3月31日，累计获批的ATMP临床试验已达486项。
2026年第一季度，CTIS共收到临床试验申请668项，批准538项（获批率约80.5%）。其中，多国（Multinational）临床试验申请252项（含23项非商业申请、229项商业申请），获批232项（含15项非商业申请、217项商业申请）；单国（Mononational）临床试验申请416项（含262项非商业申请、154项商业申请），获批306项（含181项非商业申请、125项商业申请）。（见图1）
图1. 2026年Q1欧盟临床试验申请与获批情况
注：多国临床试验申请：Submissions-Multinational；单国临床试验申请：Submissions- Mononational；多国临床试验获批：Authorised-Multinational；单国临床试验获批：Authorised- Mononational；非商业：Non-commercial；商业：Commercial。
累计临床试验申请与获批情况
自CTIS上线以来（2022年1月31日），累计收到13,778项CTA，当前正在开展的临床试验已超过6,425项，肿瘤仍是最热门的治疗领域。
1. 初始临床试验申请（Initial Clinical Trial Applications）
初始临床试验申请包括三类：申请人通过CTIS提交的全新试验申请；由《临床试验指令》（CTD，2001/20/EC）过渡至现行《临床试验法规》（CTR）的试验；以及曾撤回、失效或未获批后重新提交的申请。
自2022年1月31日至2026年3月31日，CTIS累计接收初始CTA共13,778项，其中获批11,183项，含全新（New Initials）申请5,984项、过渡（Transitioned）申请4,672项、重新提交（Resubmissions）申请527项。（见图2）
图2. 初始临床试验申请提交与获批情况
注：申请：Submissions；获批：Authorised；全新：New Initials；过渡：Transitioned；重新提交：Resubmissions。
2. 获批的临床试验（Authorised Clinical Trials）
自上线以来，CTIS中共有11,376项临床试验申请完成审评决定，其中11,183项获批，整体获批率达81.2%。截至2026年3月31日，获批项目中含多国临床试验5,106项，每项试验平均涉及6个相关成员国。
此外，在非商业的获批临床试验中，单国试验占绝大多数（4,292项），多国试验仅为695项；与之相反，在商业的获批临床试验中，多国试验（4,338项）占比更高，单国试验为1,858项。（见图3）
图3. 获批临床试验的申请类型分布
注：多国临床试验：Multinational；单国临床试验：Mononational；非商业：Non-commercial；商业：Commercial。
获批的临床试验中，II期治疗探索性试验数量最多（3290项），III期治疗确证性试验次之（3120项）。（见图4）
图4. 获批临床试验的试验阶段分布
注：Ⅰ期人体药理学试验-生物等效性试验：Phase I-Human Pharmacology-Bioequivalence Study；Ⅰ期人体药理学试验-首次人体给药：Phase I-Human Pharmacology-First administration to humans；Ⅰ期人体药理学试验-其他：Phase I-Human Pharmacology-Other；Ⅰ/Ⅱ期合并试验-生物等效性试验：Phase I and Phase II (Integrated)-Bioequivalence Study；Ⅰ/Ⅱ期合并试验-首次人体给药：Phase I and Phase II (Integrated)-First administration to humans；Ⅰ/Ⅱ期合并试验-其他：Phase I and Phase II (Integrated)-Other；Ⅱ期-治疗探索性试验：Phase II-Therapeutic exploratory；Ⅱ/Ⅲ期合并试验：Phase II and Phase III (Integrated)；Ⅲ期-治疗确证性试验：Phase III-Therapeutic confirmatory；Ⅲ/Ⅳ期合并试验：Phase III and Phase IV (Integrated)；Ⅳ期-治疗应用试验：Phase IV-Therapeutic use。
3. 重大修改申请（Substantial Modification Applications）
重大修改指对受试者安全性及权益，或对临床试验数据可靠性具有重大影响的变更。
自CTIS上线以来，累计收到28,070项不同的重大修改申请，涉及7,926项临床试验；其中2026年Q1收到了3,325项重大修改申请，覆盖2,465项临床试验。
4. 新增成员国申请（Addition of a Member State Concerned）
新增成员国申请是指在临床试验过程中新增一个参与的成员国。
自上线以来，CTIS累计收到2,494项新增相关成员国申请，涉及963项临床试验；其中2026年Q1接收212项相关申请，覆盖114项临床试验。
核心绩效指标（KPI）进展
欧盟于2025年设定了2030年两大核心目标，本报告首次量化其进展：
1. 提升临床试验吸引力
本次核心绩效指标（Key Performance Indicators，KPI）对照欧盟2025年临床试验目标设定，核心目标包括：到2030年底新增500项多国临床试验，即每年至少新增100项、每季度新增25项；长期目标为月均新增86项，以应对临床试验数量波动。
报告显示，2026年第一季度在开展的临床试验共2830项，略低于2836项的目标。多国临床试验获批数量逐月增长：1月获批58项、2月84项、3月110项。
2. 加强患者用药可及性
第二项KPI衡量的是，临床试验申请提交后200天内，在该地区内首个研究中心招募到患者的占比，该指标用于反映患者获得新药治疗的效率。
报告指出，目前仅约40%（1月40.1%、2月40.2%、3月40.5%）的临床试验在目标时限内招募到患者，欧盟计划到2030年将这一比例提升至66%。
EMA声明，KPI的发布是欧盟临床试验体系提升透明度与问责制的重要一步，直接回应了行业利益相关方要“以更清晰、基于证据的方式了解体系运行与进展”的诉求。之后，欧盟加速临床试验倡议（ACT EU）治理机构会基于季度报告结果，每年评估欧盟临床试验目标的推进情况，确保目标兼具挑战性与可实现性，实现将欧盟打造为高质量临床研究优选地的共同愿景。
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