奥来恩药政前沿 / 第124期
奥来恩编者按
2026年9月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式开启加速IND试点计划（Expedited IND Pilot Program）申请；申请截止日期为2026年10月30日。该计划探索通过引入合格研究机构（Qualified Research Institution，QRI）和滚动提交与审评机制，提高创新药从IND准备到首次人体试验（First-in-Human，FIH）启动的效率。该试点是FDA推动早期临床开发现代化的重要举措之一。
与传统IND申报流程相比，该试点计划值得关注的变化并不只是允许申请人分阶段提交资料，而是鼓励申请人在IND开发过程中，更早整合非临床、药学（CMC）、临床和注册策略，及时识别并解决可能影响临床试验启动的关键问题。
奥来恩认为，这一试点计划向创新药企业传递了一个值得重视的信号：高效的IND开发，应从科学与监管策略的前期规划开始，而不是从申报文件的最终汇总开始。
一、FDA为什么推出加速IND试点计划？
随着创新药技术快速发展，药物作用机制、产品结构、生产工艺以及临床风险日益复杂。
特别是针对双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、细胞与基因治疗及其他创新治疗产品，FIH开发往往需要同时解决多个相互关联的问题：
•非临床研究是否足以支持拟开展的FIH临床试验？
•起始剂量、剂量递增方案及安全监测措施是否有充分依据？
•CMC开发与生产质量控制是否满足相应临床开发阶段的要求？
•是否存在可能引发FDA临床暂停（Clinical Hold）的关键风险？
在传统开发模式下，申请人往往在不同学科完成大部分研究及文件准备后，才集中发现跨学科数据之间的不一致或重要证据缺口。如果这些问题在IND提交前未能充分解决，就可能导致补充研究、申报计划与时间调整或临床启动延迟。
FDA希望通过试点计划探索一种更加主动、协同的开发方式，在正式IND提交之前识别并解决关键问题，减少不必要的开发与监管延误。
二、QRI：从监管咨询支持走向更深入的开发协作
加速IND试点计划的重要创新之一，是引入QRI机制。
根据FDA公布的要求，QRI可以是具备相应能力的研究机构、临床研究组织或专业监管咨询机构等，其核心职责是为申请人提供跨学科科学评估与开发建议。
QRI需要具备或整合非临床、CMC和临床领域的专业能力，并根据具体产品特点，为申请人提供科学、风险导向且符合开发阶段要求的建议。其价值主要体现在三个方面：
第一，提前识别关键开发风险。在非临床、CMC及临床开发过程中，及时评估可能影响IND申报和FIH启动的问题，而不是等待申报文件基本完成后再开展集中审查。
第二，推动跨学科决策。例如，非临床毒理及暴露数据不仅关系到安全性评价，还直接影响临床起始剂量、剂量递增、安全监测及风险控制策略。CMC产品质量和生产工艺变化，也需要结合非临床研究及拟开展的临床试验进行综合判断。
第三，区分关键缺陷与后续开发问题。QRI应帮助申请人判断哪些问题必须在FIH启动前解决，哪些可以依据产品特点及风险水平，在后续开发阶段进一步完善。
这体现了FDA强调的科学导向、风险导向和阶段适宜性（Phase-Appropriate）监管理念。
需要指出，QRI并不替代申请人的IND责任，也不替代FDA的独立监管审评和决策。
三、滚动提交：不是简单地将IND文件分批递交
加速IND试点计划的另一个核心机制，是滚动提交与审评（Rolling Submission and Review）。
在试点模式下，申请人可在正式IND提交前，通过Pre-IND（PIND）程序，按照开发进度分阶段向FDA提交已经完成的相关学科资料，由FDA开展相应审评并提供反馈。这意味着，申请人不需要等待全部IND资料完成后，才开始就相关内容与FDA进行审评层面的互动。
但滚动提交并不意味着提交不完整或碎片化的资料。FDA要求拟提交的独立IND组成部分具备相应的完整性、科学依据和明确的沟通目的。QRI应在提交前进行科学评估，并向申请人提供必要的改进建议。
申请人最终仍需提交完整IND申请，正式IND提交将启动法定的30天审评期。试点计划并未取消常规IND安全性审评要求，也不保证所有项目都能提前启动临床试验。
因此，滚动提交能否真正提高效率，很大程度上取决于开发计划是否合理、各学科资料是否成熟，以及关键问题能否提前解决。
四、对中国创新药企业意味着什么？
对于计划进入美国开展FIH临床研究的中国创新药企业，此次试点计划值得密切关注。
FDA明确表示，申请人并不必须是美国公司，但试点计划重点支持计划在美国开展FIH临床试验、且尚无既往人体临床经验的新型研究药物。
对于拟通过该模式开展美国早期临床开发的企业，我们建议特别关注以下三个方面。
1. 尽早开展跨学科IND战略差距评估
在IND开发早期，将非临床研究、CMC开发、临床方案和FDA监管要求进行系统整合，识别可能影响临床启动的关键问题，并建立明确的解决路径。
2. 建立科学合理的阶段性开发与提交计划
根据产品特点和开发进度，明确哪些研究及数据必须在FIH启动前完成，哪些问题可采用科学合理的阶段性策略解决，避免不必要的重复研究，同时确保受试者安全。
3. 将临床试验启动准备适当前移
在满足适用监管要求的前提下，尽早开展美国临床研究机构（CRU）、主要研究者（PI）、伦理审查（IRB）以及临床试验中心启动相关准备工作，尽可能减少IND生效后因运营准备不足造成的延迟。
这些工作即使在常规IND开发路径下，也具有重要价值。
五、奥来恩观点：从IND文件准备走向开发全过程的科学整合
奥来恩长期参与创新药美国IND开发与申报，已支持超过150余项FDA IND的成功申报，积累了丰富的非临床、CMC、临床开发及FDA沟通经验。
在实际项目中，我们发现，影响IND开发效率的问题并不总是来自某一个学科的数据不足，更常见的挑战是不同学科之间缺乏及时、充分的整合。例如，非临床研究结论是否真正支持拟定临床给药方案？CMC生产和质量控制策略是否与毒理研究及临床用药保持一致？临床方案中的安全监测和风险控制措施是否充分回应已识别的潜在风险？这些问题需要在开发过程中持续评估，而不是仅在IND申报前进行形式上的一致性检查。
FDA加速IND试点计划进一步凸显了战略性差距评估（Strategic Gap Assessment）、跨学科科学判断和前瞻性开发规划的重要性。
奥来恩认为，创新药早期开发的效率，不应仅以申报文件完成速度衡量，更应关注开发决策的科学性、监管风险的可控性，以及从IND准备到临床试验启动的整体衔接。
真正有效的提速，是尽早识别关键问题、及时作出正确决策，并在保障受试者安全的基础上，减少可以避免的开发延误。
六、试点计划申请进展与后续关注
根据FDA公布的信息：
2026年10月30日：首轮试点计划申请截止。
2026年12月18日：FDA预计完成首批参与项目的遴选并通知申请人，具体时间可能根据申请情况调整。
FDA计划在首批试点计划申请中选择约8至10组申请人与QRI合作组合，以评估这一新模式在不同创新药项目中的实际效果。试点结果将为FDA未来优化早期药物开发和监管协作机制提供经验。
《奥来恩药政前沿》将持续关注该试点计划的实施进展、FDA最新监管要求及其对创新药美国临床开发的实际影响，为创新药企业提供专业解读和战略参考。
奥来恩将会为您带来FDA及其他监管机构更多药政法规动态，欢迎大家订阅《奥来恩药政前沿》。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流！（邮箱：bd@aleonpharma.com；手机：17312605758）。
参考来源：
[1]. FDA. FDA Expedited Investigational New Drug (IND) Pilot Program. https://www.fda.gov/industry/fda-actions-accelerate-and-modernize-early-and-late-stage-clinical-development/fda-expedited-investigational-new-drug-ind-pilot-program
[2]. FDA. Expedited IND Rolling Submission Process and Program Structure. https://www.fda.gov/industry/fda-expedited-investigational-new-drug-ind-pilot-program/expedited-ind-rolling-submission-process-and-program-structure
[3]. FDA. FDA Launches Expedited IND Pilot, Begins Accepting Applications. September 15, 2026.
责编：Jiamei Liu
审阅：Haixia Lin；Andrew Jiang；Wenhua Cai；Yan Li；Kewang Bao
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