美国是个移民国家，种族（race）以及族群（ethnicity） 是个非常复杂的问题，它的分类与定义随着社会的发展也在不断的变化。最新的美国人口普查正式承认五个种族类别（白人或欧洲裔美国人、黑人或非裔美国人、亚裔美国人、美洲印第安人/阿拉斯加原住民、夏威夷原住民/其他太平洋岛民）以及两个或两个以上种族的人。美国人口普查局还将西班牙裔和拉丁裔确定为一个族群（而非种族），该族群构成了美国最大的少数群体；另外一个族群为非西班牙裔或非拉丁裔（占人口绝大多数）。根据美国国家人口普查局的2019年人口统计分析，美国白人占多数，占比高达76.3%。非裔美国人是第二大种族少数群体，约占人口的13.4％。西班牙裔和拉丁裔是最大的少数族群，约占全国人口的18.5％；白人（非西班牙裔或非拉丁裔）在族群分布中占绝大多数，约占人口总数的60.1％。详见下图。
那么实际参加临床试验的受试者入组数据是怎样的呢？我们在前一篇「专家解读」里介绍了 FDA药品评价与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）于2020年底发布的药物临床试验快报（Drug Trials Snapshots, DTS）5年总结报告。CDER汇总并分析了2015-2019年期间的231个DTS（包括所有获得FDA批准的创新型小分子药物与原创型生物制品）中临床试验受试者统计数据。药物临床试验受试者的种族与族群分布情况如下图所示：
根据上图显示的不同地域中受试者分布的种族差异可以看出，大多数亚裔临床受试者都是在非美国研究基地入组的；相比之下，大多数黑人或非裔受试者则主要来自美国。在不同地域受试者分布的族群差异中，来自美国西班牙裔/拉丁裔的比例最高（占15%）。
FDA一直在努力确保临床试验能更精确地代表新药获批后最有可能使用该药物的实际患者人群。医疗产品在美国人群的不同种群中可能产生不同的效应。这些区别可能是由于内在因素（例如遗传、代谢、消除）和外在因素（例如饮食、环境、社会文化）或这些因素的相互作用所导致。根据FDA对2008至2013年批准药物的审核，大约五分之一的药物显示在不同人种的暴露量和/或效应存在某些差异。因此，临床试验中收集人种和/或族群的信息对于鉴别可能的种族特异性信号是非常重要的。
FDA在2005年发布了临床试验中收集种族和族群信息的指导原则。按照2012年《FDA安全与创新法案》（FDA Safety and Innovation Act, FDASIA）的执行计划以及其他有关的法案和指导原则，FDA在2016年10月发布了该指导原则的修订版。在该修订版中提出了在美国本土以及国外进行的临床试验中收集和使用人种和族群数据的框架和标准。
FDA法规（Code of Federal Regulations, 21 CFR）要求新药研发公司在IND和NDA/BLA期间提供包括人种、年龄、 性别等人口亚组在临床试验的入组信息， 以及有效性和安全性的数据总结。
临床试验受试者入组的种族考虑是比较复杂的。每一个新药研发的具体情况都可能不一致。因此，新药研发公司应该根据在研药物自身的特性， 及早制定相关的策略和执行计划保证临床研究的数据和分析满足FDA的要求。
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信息来源：
[1] 2015-2019 Drug Trials Snapshots Summary Report. USFood and Drug Administration, November 2020.
[2] FDA Guidance for Industry: Enhancing the Diversityof Clinical Trial Populations -Eligibility Criteria, Enrollment Practices, andTrial Designs. November 2020.
[3] FDA Guidance for Industry: Collection of Race andEthnicity Data in Clinical Trials. October 2016
[4] Revisions to the Standards for the Classification ofFederal Data on Race and Ethnicity. Office ofManagement and Budget. Archived from the original on February 8, 2004.Retrieved May 5, 2008.
[5]"Overview of Race and HispanicOrigin: 2000" (PDF). United States Census Bureau.
[6] U.S. Census website (www.census.gov). 2019Population Estimates. United States Census Bureau.
[7]奥来恩专家解读：你的临床试验入组数据符合FDA要求吗? 2021-04-30. https://mp.weixin.qq.com/s/6shkpVW5L5HSMVZscy5soQ.
[8]奥来恩专家解读：FDA加快创新药研发与审评的通道-2020年CDER批准的新药分析.2021-02-05. https://mp.weixin.qq.com/s/uJRZz12QwAmvdWEaz6Oq5g.
[9]奥来恩专家解读：FDA孤儿药认定-新药研发与审评的加速通道系列之五.2021-04-16. https://mp.weixin.qq.com/s/4OAmFQ6TSNsdsq8On7swgg.
