第 43 期/本文由奥来恩团队原创 奥来恩编者按: FDA关于罕见病(Rare Disease)的定义是“在美国的影响人数少于20万”。这些疾病大多是严重疾病且无已批准的治疗药物,存在着大量未满足的医疗需求。而不同的发病率、进展速率和异质性造成的多样性以及对于疾病自然史和...
第42期 / 本文由奥来恩团队原创 奥来恩编者按: 2023年12月21日,FDA发布了一项最终规则(Final Rule),当临床研究对受试者的风险不超过最低限度,并有适当保障措施可保护受试者的权利、安全和福利时,允许免除获得知情同意的要求。该规则针对特定的FDA监管的最小风险临床研...
第41期/本文由奥来恩团队原创 奥来恩编者按: 为了给多肽药物的研发提供指导与建议,FDA于12月13日发布了《多肽药物的临床药理学考量要点》指南草案。该指南内容涵盖了肝损伤、药物相互作用、QTc延长风险和免疫原性风险对多肽药物的药代动力学(PK)、安全性和有效性的影响以...
第40期 / 本文由奥来恩团队原创 奥来恩编者按: 12月8日,FDA同时批准了两个具有里程碑意义的基因疗法—Casgevy和Lyfgenia。这是FDA第一次批准用于治疗12岁及以上患者镰状细胞病(Sickle Cell Disease,SCD)的基于细胞的基因疗法(GT)。其中,Casgevy是FDA批准的首个利用新型...
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